11月27日，貴州百靈發(fā)布公告，公司與四川大學(xué)華西醫(yī)院共同開發(fā)的治療血液瘤化藥1.1類新藥“注射用甲磺酸普依司他（以下簡(jiǎn)稱：普依司他）”項(xiàng)目獲得國家藥品監(jiān)督管理局《臨床試驗(yàn)通知書》。臨床前研究表明，普依司他在多個(gè)成藥性、抗腫瘤活性等方面均優(yōu)于已上市的產(chǎn)品。

公告顯示，普依司他是選擇性靶向組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑，靶點(diǎn)明確。其適應(yīng)癥為：復(fù)發(fā)或難治性的以 B 細(xì)胞相關(guān)腫瘤為主的血液系統(tǒng)腫瘤，包括但不限于 B 細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細(xì)胞急性白血病、T細(xì)胞淋巴瘤、T細(xì)胞急性白血病。

據(jù)悉，HDAC是腫瘤化療領(lǐng)域的熱門靶點(diǎn)，目前該靶點(diǎn)已上市的國內(nèi)外藥物僅有5個(gè)，其中以諾華公司2015年上市的新藥Panobinosta（帕比司他）最具代表性。對(duì)比同靶點(diǎn)上市藥物，普依司他在多方面具備明顯優(yōu)勢(shì)：

1、多個(gè)成藥性方面優(yōu)于已上市產(chǎn)品

普依司他用量小、安全性好、生物利用度高，且單獨(dú)用藥的療效好于帕比司他聯(lián)合化療藥物的效果。

專家指出，同靶點(diǎn)上市藥物帕比司他有明顯的心毒性，只能做口服制劑，而同等有效劑量下，普依司他的毒性是帕比司他的1/1000，在所有模型中均未出現(xiàn)嚴(yán)重的動(dòng)物死亡或體重波動(dòng)情況。

盡管普依司他也顯示良好的口服生物利用度，但做成注射劑療效更優(yōu)，且能避免首過效應(yīng)，提高生物利用度。

2、在三十多個(gè)腫瘤細(xì)胞中的活性優(yōu)于上市藥物

研究表明，普依司他在體內(nèi)具有優(yōu)越的抗腫瘤活性，其抗腫瘤活性在各個(gè)模型上都優(yōu)于對(duì)照藥物帕比司他。通過移植人卵巢癌和三陰性乳腺癌等人體腫瘤細(xì)胞試驗(yàn)顯示，普依司他優(yōu)于帕比司他和紫杉醇。

此外，普依司他對(duì)B細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤模型均有消退腫瘤效果。 

普依司他是貴州百靈具有全部自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，與四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室合作研發(fā)的原創(chuàng)化藥新藥重點(diǎn)品種，目前普依司他項(xiàng)目已申請(qǐng)國內(nèi)和國際專利（國際專利已進(jìn)入9個(gè)國家和組織，覆蓋 30 多個(gè)國家和地區(qū)）。該項(xiàng)目預(yù)計(jì)將于2019年向美國FDA提出P-IND申請(qǐng)。

隨著腫瘤患者的不斷增多、科學(xué)對(duì)于腫瘤的理解不斷加深，腫瘤制藥領(lǐng)域也正在快速變革。業(yè)內(nèi)人士指出，目前國內(nèi)腫瘤治療5年存活幾率遠(yuǎn)低于歐美發(fā)達(dá)國家，國內(nèi)腫瘤藥物潛在市場(chǎng)很大。

近年來，貴州百靈通過整合國內(nèi)科研院所和高等院校等資源，探索“產(chǎn)學(xué)研”一體化自主創(chuàng)新模式，在抗腫瘤藥物研發(fā)方面不斷布局，除“普依司他”項(xiàng)目外，公司還擁有治療頭頸部腫瘤的基因藥物EDS01，以及化藥1.1類新藥GZ50等。

貴州百靈表示，公司將嚴(yán)格按照相關(guān)規(guī)定，進(jìn)一步修訂和完善臨床研究計(jì)劃和方案，積極推進(jìn)普依司他項(xiàng)目臨床試驗(yàn)順利展開。普依司他項(xiàng)目是貴州百靈為攻克人類重大疾病、提供更多治療方案計(jì)劃中的一環(huán)，一旦獲得批準(zhǔn)上市，將進(jìn)一步豐富公司產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，提高公司的競(jìng)爭(zhēng)力和持續(xù)盈利能力，對(duì)人類的健康事業(yè)作出重要的貢獻(xiàn)。